Liệu pháp CAR-T: "huấn luyện" tế bào miễn dịch để chống ung thư máu

Liệu pháp tế bào CAR-T là một trong những tiến bộ đáng chú ý nhất của huyết học những năm gần đây. Bác sĩ lấy tế bào T (một loại tế bào miễn dịch) của chính người bệnh, đưa đến phòng thí nghiệm để chỉnh sửa gen, giúp tế bào T này nhận diện chính xác tế bào ung thư, rồi nhân số lượng lên và truyền trở lại cơ thể để "săn tìm và tiêu diệt" tế bào ung thư.

Dùng cho những bệnh nào?

Hiện áp dụng chủ yếu cho các trường hợp tái phát hoặc kháng trị (đã thất bại với hóa trị, ghép tế bào gốc) ở ba nhóm bệnh: lơ xê mi cấp dòng lympho tế bào B, một số thể u lympho không Hodgkin tế bào B, và đa u tủy xương. Đây thường là lựa chọn khi các phương pháp điều trị chuẩn khác không còn hiệu quả.

Hiệu quả ra sao?

Với nhóm lơ xê mi cấp dòng lympho B tái phát/kháng trị, tỷ lệ đáp ứng ghi nhận khá cao (56-81%); với u lympho tế bào B, tỷ lệ đáp ứng từ 82-92%; với đa u tủy xương, khoảng 73-97% — đều là những con số ấn tượng ở nhóm bệnh nhân vốn đã thất bại với nhiều phương pháp điều trị trước đó.

Quy trình thực hiện như thế nào?

1. Thu thập tế bào T của người bệnh (qua gạn tách tế bào)
2. Gửi đi chỉnh sửa gen và nhân số lượng — quá trình này mất khoảng 2-6 tuần
3. Trong lúc chờ, người bệnh có thể cần điều trị "bắc cầu" để kiểm soát bệnh tạm thời
4. Truyền tế bào CAR-T đã hoàn thiện trở lại cơ thể
5. Theo dõi sát biến chứng trong những ngày đầu sau truyền

Có rủi ro gì cần biết?

Nguy cơ đáng chú ý nhất là hội chứng giải phóng cytokine (phản ứng viêm toàn thân do tế bào miễn dịch hoạt động mạnh) và độc tính thần kinh — cả hai đều cần được theo dõi sát và có thể xử trí được tại các trung tâm có kinh nghiệm với liệu pháp này.